Terapia genica contro il cancro all'Ospedale Bambino Gesù

Gabriella Ceraso- Città del Vaticano

E' un approccio innovativo alla cura delle neoplasie ed è carico di prospettive incoraggianti, quello che è stato presentato oggi alla stampa a Roma nella sede dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù del Gianicolo. 

Cellule " riprogrammate" per lottare il tumore

In sostanza quello che i ricercatori dell'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, guidati dal professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco Ematologia pediatrica, Terapia cellulare e Genica, hanno ottenuto dopo tre anni di lavoro pre-clinico e oltre due settimane di test, è una manipolazione di linfociti - cellule fondamentali della risposta immunitaria - prelevati dal paziente e sottoposti a modifiche tramite un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio, chiamato 'CAR'. Il suo ruolo è di potenziare i linfociti al punto da renderli capaci , una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo fino ad eliminarle.

Il primo paziente dimesso sta bene

Così è successo già al primo piccolo paziente, di soli 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi all'anno). Aveva già avuto due recidive, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Oggi ad un mese dall'infusione dei linfociti T modificati, sta bene ed è stato dimesso. E' ancora presto per avere la certezza della guarigione , ma nel suo midollo non ci sono più cellule leucemiche, e questo è una grande speranza. 

Novità tutta italiana

L'approccio adottato dai ricercatori di Roma differisce dalle procedure conosciute e applicate da tempo negli Stati Uniti sia per il tipo di piattaforma virale utilizzata, che crea una sorta di "gene suicida" con funzione protettiva dell'organismo, sia per la natura della sperimentazione, un trial non industriale ma di tipo accademico che fa parlare della creazione di un vero e proprio farmaco biologico.