Un proyecto que da esperanza a los jóvenes enfermos de leucemia mieloide aguda

Eliana Astorri y Paolo Ondarza - Ciudad del Vaticano

Un importante e innovador proyecto de investigación, iniciado en estos días, puede contribuir a mejorar los enfoques diagnósticos y terapéuticos en el campo de la leucemia mieloide aguda, LMA, un cáncer de la sangre muy agresivo que afecta a unos 70 niños al año en Italia. La red Palm de investigadores italianos Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin, coordinada por el Hospital Infantil Bambino Gesù y respaldada con más de 3 millones de euros por la Fundación Umberto Veronesi, ha iniciado el primer ensayo clínico en Europa con células CAR-Natural Killer para desarrollar nuevos métodos de diagnóstico de la LMA.  

Una enfermedad rara

Esta actividad contribuirá de inmediato a optimizar el tratamiento de los niños italianos diagnosticados de LMA y de los pacientes pediátricos de los países europeos que adopten el protocolo internacional para el tratamiento de esta rara enfermedad hematológica, que se origina en las células madre presentes en la médula ósea y se propaga rápidamente por todo el organismo.

Células CAR-Natural Killer

El profesor Franco Locatelli, catedrático de pediatría de la Universidad Católica del Sagrado Corazón y responsable del área de oncohematología pediátrica y terapia celular y génica del Hospital Infantil Bambino Gesù de Roma, explica a Vatican News cómo actúan las células CAR-Natural Killer contra esta enfermedad, especialmente cuando se presenta en formas recidivantes o resistentes a las terapias ya utilizadas: "Lo que vamos a desarrollar es el uso de células Natural Killer: elementos pertenecientes a nuestro sistema inmune dotados de una importante capacidad para destruir elementos transformados, por tanto células leucémicas y tumorales en general, aumentando su eficacia mediante una modificación genética que las redirige a la diana tumoral. Hasta ahora, estas terapias se habían desarrollado utilizando linfocitos T, por lo que hablábamos de células CAR-T. Con este proyecto, la ambición es utilizar células CAR-NK precisamente porque tienen una gran eficacia y también un mejor perfil de seguridad que las células CAR-T".

Células que pueden generarse a partir de donantes externos

Según los datos experimentales obtenidos, los beneficios en comparación con las células CAR-T son significativos: "Nos muestran", explica Franco Locatelli, "cómo las células Natural Killer transformadas mediante receptores quiméricos tienen menos toxicidad, en particular sobre el componente de los vasos, y también en cuanto a su acción sobre las células normales de la médula ósea". Además, las células CAR-NK pueden generarse a partir de un donante externo y utilizarse también independientemente de lo que hasta ahora era el rasgo característico de las células CAR-T, es decir, el uso de las células del propio paciente. En este proyecto vamos a refinar, a través de aproximaciones de última generación, cuáles son los perfiles moleculares de las leucemias mieloides agudas en niños, mediante aquellas aproximaciones de Next Generation Sequencing (NGS) que permiten definir con precisión la presencia de lesiones moleculares recurrentes y su valor pronóstico'.

Hacia un protocolo internacional

Se espera que el inicio del ensayo, la aplicación clínica de las células CAR-NK, tenga lugar entre finales de 2023 y principios de 2024 en una cohorte de pacientes pediátricos y adultos. No se descarta que se adopte un protocolo de tratamiento único a escala internacional, ya que, prosigue Locatelli, "el tratamiento de los pacientes pediátricos con mieloide agudo se compartirá con otros países y, en particular, con colegas de Alemania, Austria, la República Checa y Polonia, transferiremos prospectivamente este enfoque también a los pacientes pediátricos de esos países". Además, no puede descartarse una aplicabilidad de las células CAR-NK a la leucemia mieloide aguda del adulto en caso de resultados positivos".

El proyecto de investigación y desarrollo de terapias innovadoras para la LMA financiado por la Fundación Umberto Veronesi tendrá una duración de cinco años y contará con la participación del Hospital Pediátrico Bambino Gesù como centro de referencia, el Laboratorio Centralizado de Diagnóstico de la Clínica Oncohematológica de Padua, el Departamento de Oncología Experimental del Instituto Europeo de Oncología de Milán y el Departamento de Leucemias del MD Anderson Cancer Center (Houston, EEUU) como centros colaboradores que contribuirán al proyecto. Los investigadores de la red se centrarán en: la identificación de nuevas alteraciones moleculares predictivas del resultado; el descubrimiento de los mecanismos responsables de la resistencia al tratamiento o la recaída de la enfermedad; y la realización de ensayos clínicos basados en el uso de células CAR- Natural Killer para pacientes con LMA en recaída y/o refractaria. 

El número 45598 para apoyar el proyecto

Del lunes 13 al domingo 19 de febrero de 2023, será posible apoyar a la Fundación Umberto Veronesi para financiar la plataforma de investigación "PALM" con un SMS desde un teléfono móvil o una llamada desde un teléfono fijo al 45598 para dar a los niños y jóvenes con cáncer la esperanza de luchar contra esta terrible enfermedad y crecer.