El centro de asistencia para la esclerosís múltiple del hospital Bambino Gesù cumple 10 años

Vatican News

En el Día Mundial de la Esclerosis Múltiple, el Centro especializado del Hospital Infantil Bambino Gesù, activo desde 2014 para el diagnóstico, tratamiento y seguimiento de niños y jóvenes menores de 18 años, cruza el hito de los diez años. El Centro ofrece un tratamiento personalizado para esta enfermedad neurodegenerativa, utilizando las terapias más adecuadas para los pacientes pediátricos. La participación en ensayos clínicos internacionales también permite acceder a nuevos tratamientos avanzados mientras se desarrolla la fase de aprobación pediátrica.

Esclerosis múltiple (EM)                                                                                                                                                    

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad inflamatoria del sistema nervioso central caracterizada por la pérdida de mielina (la sustancia blanca que recubre las fibras nerviosas como una vaina) en varias zonas del cerebro y la médula espinal, con la formación de lesiones (placas) que pueden evolucionar de inflamatorias a crónicas. La EM puede manifestarse con distintos síntomas según las regiones afectadas, como dificultad para caminar, problemas de equilibrio o alteraciones de la visión. Aunque puede aparecer a cualquier edad, afecta principalmente a adultos jóvenes de entre 20 y 40 años. En el 10% de los casos, la enfermedad se manifiesta entre los 10 y los 18 años, mientras que la aparición antes de los diez años es más rara.

El centro Bambino Gesù 

La esclerosis múltiple pediátrica presenta peculiaridades clínicas, diagnósticas y terapéuticas que la diferencian de la forma adulta y que requieren un enfoque específico. El sistema nervioso central y el sistema inmunitario de los niños están en desarrollo, por lo que el uso de fármacos debe tener en cuenta esta particularidad. En los niños, la EM no suele causar discapacidades permanentes graves, que son más frecuentes en los adultos. Un centro dedicado a los niños también ayuda a mitigar el impacto psicológico que puede derivarse del contacto con las discapacidades de los adultos.

El Centro de Esclerosis Múltiple del Bambino Gesù ofrece servicios específicos de diagnóstico y tratamiento para pacientes menores de 18 años, incluidas evaluaciones psicológicas. Actualmente sigue a unos 50 pacientes en tratamiento con agentes modificadores de la enfermedad, es decir, fármacos que pueden ralentizar la progresión de la enfermedad. También sigue a pacientes con enfermedades similares a la esclerosis múltiple, incluidos unos 10 pacientes con neuromielitis óptica, una enfermedad a menudo relacionada con autoanticuerpos.

Ensayos clínicos

Aunque los avances en la investigación de fármacos para la EM son notables, rara vez se autorizan nuevos medicamentos para menores de 18 años, ya que los ensayos iniciales sólo se realizan con población adulta. El Bambino Gesù participa en varios ensayos clínicos, ofreciendo a los pacientes la oportunidad de acceder a tratamientos avanzados aún no aprobados para niños. En particular, el Centro está trabajando en los primeros casos pediátricos del mundo tratados con ocrelizumab, un nuevo anticuerpo monoclonal aprobado en los últimos años para el tratamiento de la EM en adultos.

Perspectivas de investigación

Según Massimiliano Valeriani, Jefe de Neurología del Desarrollo de Bambino Gesù: «Las expectativas de los pacientes con EM han mejorado radicalmente en los últimos años gracias a las terapias modificadoras de la enfermedad. La investigación farmacológica está proponiendo nuevos tratamientos con una eficacia superior a los actuales, que son esenciales para garantizar una alta calidad de vida a los niños y adolescentes'. En los últimos cinco años, el Bambino Gesù ha realizado varias publicaciones científicas en este campo de investigación. En concreto, se dedica «al estudio de los factores pronósticos desfavorables para identificar el mejor tratamiento para los pacientes jóvenes».

En Italia se utilizan dos tipos de fármacos para tratar la enfermedad: los de primera línea y los de segunda línea. Los fármacos de segunda línea, como el natalizumab y el fingolimod", explica Valeriani, »se utilizan en caso de fracaso de los fármacos de primera línea, que son los de primera elección. Sin embargo, hemos visto -y así lo confirma la literatura científica- que hay niños en los que la esclerosis múltiple comienza de forma especialmente agresiva, lo que les expone al riesgo de desarrollar discapacidades en los primeros años tras su aparición o en la edad adulta. En estos casos, puede ser más útil iniciar directamente la terapia con fármacos de segunda línea más eficaces, omitiendo por completo el tratamiento con fármacos de primera línea, con el fin de prevenir las discapacidades y permitir al paciente llevar una vida normal, incluyendo la escuela, los deportes y las actividades recreativas».

Entre los objetivos de futuro del Centro, al disponer de un seguimiento más prolongado de los pacientes tratados con fármacos de segunda línea, «existe la posibilidad de identificar factores desfavorables adicionales y determinar así, desde el inicio de la enfermedad, qué fármaco es el más adecuado para cada paciente concreto. Al igual que en otros ámbitos de la medicina, la investigación avanza cada vez más hacia una 'terapia de precisión', adaptada a las características específicas del paciente».